Pesquisadores desenvolveram o SPLICER, uma ferramenta inovadora de edição gênica que utiliza a técnica de exon skipping para reduzir a formação de precursores das placas beta-amiloides em um modelo animal da doença de Alzheimer. Essas placas são marcas características da progressão da doença. Diferente do CRISPR-Cas9 convencional, o SPLICER utiliza enzimas mais avançadas para editar partes específicas do gene com maior precisão, permitindo evitar mutações que levam à produção de proteínas tóxicas.
No estudo, publicado na Nature Communications, o SPLICER reduziu em 25% a expressão de um exon-alvo em neurônios cultivados e no cérebro de camundongos, sem efeitos colaterais detectáveis. Além de Alzheimer, os pesquisadores destacam o potencial dessa abordagem para outras doenças genéticas, como Parkinson, Huntington e distrofia muscular de Duchenne. Os próximos passos incluem estudos de segurança e análises de longo prazo para confirmar a eficácia e evitar novos efeitos adversos.
Link para a pesquisa: http://dx.doi.org/10.1038/s41467-024-54529-y
Conteúdo por: Dr. Caio Robledo Quaio, MD, MBA, PhD
Médico Geneticista – CRM-SP 129.169 / RQE nº 39130
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