Um novo medicamento via oral diário chamado infigratinib mostrou-se eficaz em aumentar a altura e melhorar o crescimento proporcional dos membros em crianças com acondroplasia, a forma mais comum de nanismo. O estudo foi publicado no prestigioso New England Journal of Medicine. O medicamento pode representar uma alternativa promissora aos pacientes, uma vez que, atualmente, o único tratamento aprovado para a acondroplasia é o vosoritide, uma injeção diária.
O estudo de fase II incluiu 72 crianças entre 3 e 11 anos de idade e os resultados indicaram que o infigratinib aumentou a taxa de crescimento anual em até 2,5 cm ao longo de 18 meses de tratamento. Além disso, o medicamento melhorou a proporção entre os segmentos corporal superior e inferior, proporcionando crescimento mais equilibrado. O infigratinib também foi considerado seguro, com efeitos colaterais leves e nenhuma reação adversa grave reportada. Este avanço é particularmente significativo para crianças que não toleram bem as injeções diárias ou vivem em regiões onde a administração oral é mais prática.
Link para o estudo: http://dx.doi.org/10.1056/NEJMoa2411790
Conteúdo por: Dr. Caio Robledo Quaio, MD, MBA, PhD
Médico Geneticista – CRM-SP 129.169 / RQE nº 39130
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