Nova ferramenta combina edição e regulação gênica para tratar doenças genéticas

Pesquisadores da Universidade da Pensilvânia desenvolveram uma tecnologia inovadora chamada mvGPT (minimal versatile genetic perturbation technology), que combina edição gênica e regulação da expressão genética em uma única plataforma. Publicada na Nature Communications, a ferramenta é capaz de editar sequências de DNA, ativar e reprimir genes de forma independente e simultânea. Essa abordagem pode revolucionar o tratamento de doenças genéticas complexas, como diabetes tipo I e amiloidose por depósito de transtirretina, ao permitir a correção de mutações enquanto regula genes associados ao tratamento.

Testada em células hepáticas humanas com mutação causadora da doença de Wilson, a mvGPT corrigiu a mutação, ativou um gene relacionado ao diabetes tipo I e reprimiu outro associado a transtirretinose. Por ocupar menos espaço que ferramentas separadas, a mvGPT é mais eficiente no transporte para células, utilizando métodos como mRNA ou vetores virais. Com planos de ampliar os testes para modelos animais e doenças cardiovasculares, a nova tecnologia simplifica tratamentos ao integrar múltiplas funções em um único sistema.

Link para o estudo: http://dx.doi.org/10.1038/s41467-024-55134-9