Em um avanço promissor na luta contra a doença de Alzheimer, pesquisadores da Universidade da Califórnia desenvolveram uma nova forma de terapia gênica que protege o cérebro mesmo após o surgimento dos sintomas do Alzheimer. Ao invés de focar nos acúmulos tóxicos de proteínas, alvos tradicionais no tratamento da doença, essa abordagem atua diretamente no comportamento das células cerebrais, reprogramando-as para um estado mais saudável.
No estudo, os cientistas testaram a terapia em camundongos com Alzheimer em fase sintomática e observaram que a memória dependente do hipocampo foi preservada: uma função cognitiva central e frequentemente prejudicada na doença. Os camundongos tratados apresentaram padrões de expressão genética semelhantes aos de camundongos saudáveis, sugerindo que o tratamento não apenas desacelera a degeneração, mas também pode restaurar circuitos neuronais afetados.
O segredo dessa nova terapia está na superexpressão do gene Caveolin-1 (Cav-1) em neurônios, promovida por um vetor viral (AAV9-Synapsin) que direciona a entrega do gene de forma específica ao sistema nervoso. O Cav-1 atua como uma “plataforma de sinalização” nas membranas dos neurônios, ativando caminhos moleculares ligados à sobrevivência e regeneração das células. Nos experimentos, essa estratégia ativou proteínas essenciais para a plasticidade sináptica, como CaMKII e CREB, e restaurou receptores associados à neuroproteção.
Embora o estudo ainda esteja em fase pré-clínica, os resultados representam uma nova fronteira na terapia do Alzheimer. Além disso, a mesma tecnologia já recebeu designação de “droga órfã” pela FDA para uso em esclerose lateral amiotrófica (ELA), o que pode acelerar seu caminho até ensaios clínicos em humanos.
Link para o estudo: http://dx.doi.org/10.1038/s41392-025-02258-z
Conteúdo elaborado por: Dr. Caio Robledo Quaio, MD, MBA, PhD
Médico Geneticista – CRM-SP 129.169 / RQE nº 39130
