
Terapia gênica promissora para duas novas doenças raras abre caminho para ensaios clínicos
Pesquisadores testaram uma terapia genética experimental para tratar a deficiência de múltiplas sulfatases (MSD), uma doença grave que afeta cérebro, pulmões, pele e esqueleto, sem tratamento aprovado até o momento. Usando células derivadas de pacientes e um modelo animal, a terapia mostrou melhorar a expressão proteica e a função celular, revertendo os danos causados pela doença genética.