Um avanço impressionante da medicina está transformando o que antes parecia impossível: pessoas com surdez genética voltando a ouvir após uma única injeção. Em um estudo recente, cientistas aplicaram uma terapia gênica diretamente no ouvido interno de pacientes com surdez causada por mutações no gene OTOF. Esse gene é essencial para a comunicação entre o ouvido e o cérebro, e sua falha impede que os sons sejam transmitidos corretamente. Ao inserir uma cópia funcional do gene usando um vírus modificado, os pesquisadores conseguiram restaurar de forma importante a audição dos participantes. O mais surpreendente é que muitos começaram a apresentar melhora já nas primeiras semanas.

O estudo, publicado na Nature Medicine, acompanhou dez pacientes entre 1 e 24 anos, todos com melhora auditiva relevante após o tratamento. As crianças tiveram as respostas mais impressionantes, especialmente entre 5 e 8 anos. Uma menina de 7 anos, por exemplo, recuperou audição suficiente para conversar normalmente com a mãe poucos meses depois da aplicação. Mas adolescentes e adultos também se beneficiaram, o que reforça uma mensagem muito importante: talvez não seja “tarde demais” para esse tipo de intervenção.

Como a terapia gênica restaurou a audição

O tratamento usou um vírus adenoassociado sintético (AAV) como veículo para levar uma versão funcional do gene OTOF ao ouvido interno. A aplicação foi feita por uma única injeção, na região da cóclea. A partir daí, as células passaram a produzir novamente a proteína otoferlina, que é crucial para transmitir os sinais sonoros do ouvido até o cérebro.

Sem essa proteína, o som pode até chegar ao ouvido, mas não consegue ser convertido de forma eficiente em mensagem nervosa. Ao corrigir essa falha, a terapia reabre a via de comunicação auditiva. É por isso que o efeito pode ser tão marcante: não se trata apenas de “amplificar” sons, mas de restaurar um mecanismo biológico central da audição.

Melhora rápida e segurança inicial favorável

Um dos aspectos mais impressionantes do estudo foi a velocidade da resposta. A maior parte do ganho auditivo apareceu já no primeiro mês, e o seguimento de seis meses mostrou melhora significativa em todos os participantes. Em média, o volume mínimo de som percebido caiu de 106 decibéis para 52 decibéis, o que representa uma diferença enorme em termos de vida real.

Outro ponto importante foi a segurança. A terapia foi descrita como bem tolerada, sem eventos adversos graves no seguimento inicial. O efeito colateral mais frequente foi uma redução de neutrófilos, um tipo de glóbulo branco, mas sem sinal de toxicidade grave no período observado. Ainda assim, como todo tratamento novo, o acompanhamento mais longo será essencial para confirmar segurança e durabilidade do benefício.

O que isso pode mudar no futuro

Esse resultado é especialmente importante porque a surdez genética sempre foi vista, em muitos casos, como uma condição sem possibilidade real de reversão biológica. Se estudos maiores confirmarem esses achados, a terapia gênica pode redefinir o futuro do tratamento da perda auditiva hereditária, transformando um cenário de reabilitação em um cenário de correção molecular.

Os pesquisadores também destacam que o OTOF é só o começo. Já existem esforços para desenvolver terapias semelhantes para outros genes ligados à surdez, como GJB2 e TMC1. Esses alvos são mais complexos, mas os resultados atuais mostram que a ideia central funciona: em alguns casos, uma única dose pode transformar silêncio em som.

Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica. A terapia descrita ainda depende de validação em estudos maiores e de acompanhamento mais longo antes de se tornar opção amplamente disponível.

Referência científica

Artigo original em Nature Medicine.
DOI: 10.1038/s41591-025-03773-w

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